Nota Médica: Ensayos clínicos y estudios de vida real: Pros y contras

 

Los ensayos clínicos controlados (ECA) son estudios de investigación que tienen como objetivo evaluar la eficacia de un tratamiento reduciendo las fuentes de sesgo posibles. El efecto de la intervención o tratamiento en estudio se evalúa al compararlo con un control, tratamiento estándar o placebo. Los ECA se consideran el estándar de oro para evaluar la eficacia en la investigación clínica y constituyen evidencia para el tratamiento médico. ¹

Dependiendo del objetivo principal, la hipótesis apuntará a la superioridad o la de no inferioridad de una intervención frente a otra. Los investigadores deben establecer el objetivo, resultados primarios y secundarios, tamaño y características de la población de estudio, método de aleatorización, control, método de análisis y todas las demás fases o componentes del ensayo. La asignación aleatoria a los grupos de tratamiento y el doble ciego minimizan el sesgo. ²

Ventajas 

• Diseño experimental riguroso. 
• Validad interna: aleatorización, cegamiento, control.
• Métodos de análisis rigurosos: análisis por intención a tratar, un plan previo de análisis e imputación de datos perdidos.
• Proporciona información sobre la eficacia y seguridad de la intervención.
• Diseño prospectivo.
• Desenlaces definidos y preespecificados. ²

Dentro de las limitaciones de los ECA es que la selección de la población de estudio puede diferir de la población general, por la rigurosa selección de pacientes. Además, la adherencia al tratamiento suele ser alta y mesurable y el seguimiento de los pacientes puede no reflejar la práctica clínica primaria, algunos de los centros de investigación se seleccionan para participar por ser centros altamente especializados. ₃

Otras limitaciones:

• Falta de validad externa.
• Tamaño de la muestra debe ser suficientemente grande.
• Consideraciones éticas y logísticas. 
• Inversión en términos de finanzas, recursos y tiempo.
• Período de tiempo más corto que el requerido para evaluar completamente el impacto clínico y económico de una intervención.
• Inadecuado para tratamientos complejos.
• Inadecuado para evaluación minuciosa de efectos secundarios. ¹ ²

Los estudios de vida real proporcionan información sobre la efectividad de una intervención médica en la vida real. Estos estudios pueden ser observacionales o pragmáticos y evalúan intervenciones terapéuticas en entornos de atención más habituales.  El seguimiento se realiza en la práctica real, en un grupo de estudio heterogéneo, con un patrón de tratamiento variable y donde los médicos participantes pueden ser varios. ₃

Los estudios de la vida real no poseen limitaciones logísticas y éticas y permiten una evaluación de los efectos a largo plazo de las intervenciones médicas y la identificación de los efectos secundarios tardíos.

Ventajas 

• Población no seleccionada y heterogénea.
• Entorno de práctica de rutina, que tienen validez externa. 
• Adherencia realista a la terapia. 
• Viabilidad logística y ética.
• Evaluación terapias complejas de tratamiento. 
• Detección de efectos secundarios menos frecuentes.
• Larga duración. ₃

Dentro de las limitaciones de estos estudios, es que al no seleccionar los pacientes y ser heterogéneos, no se pueden evitar los factores de confusión. Al ser estudios de larga duración plantea un desafío económico y logístico. Un seguimiento prolongado puede representar una barrera para los pacientes durante todo el período de estudio. ⁴

Desventajas

• Falta de aleatorización.
• Ausencia de cegamiento.
• Sesgo de seguimiento residual.
• Población de estudio grande para detectar eventos adversos poco frecuentes.
• Limitaciones económicas.
• Problemas logísticos.
• Sesgo de inmortalidad. ⁴

 

Referencias 

1. Spieth P, Kubasch A, Penzlin A, Illigens B, Barlinn K, Siepmann T. Randomized controlled trials – a matter of design. Neuropsychiatr Dis Treat. 2016 Jun 10;12:1341-9. doi: 10.2147/NDT.S101938. 
2. Saturni S, Bellini F, Braido F, Paggiaro P, Sanduzzi A, Scichilone N, et al. Randomized Controlled Trials and real life studies. Approaches and methodologies: a clinical point of view. Pulm Pharmacol The. 2014 Apr;27(2):129-38. doi: 10.1016/j.pupt.2014.01.005. 
3. Hun-Sung K, Lee S, Ju Han K. Real-world Evidence versus Randomized Controlled Trial: Clinical Research Based on Electronic Medical Records. J Korean Med Sci. 2018 Jun 26;33(34):e213. doi: 10.3346/jkms.2018.33.e213. 
4. Katkade V, Sanders K, Zou K. Real world data: an opportunity to supplement existing evidence for the use of long-established medicines in health care decision making. J Multidiscip Healthc. 2018 Jul 2; 11:295-304. doi: 10.2147/JMDH.S160029.

 

Material desarrollado con fines de educación médica continua.

Material exclusivo para profesionales de la salud.

La información aquí presentada es opinión del ponente.

Código interno de aprobación: MX20XUM00047.